細胞編集やゲノム編集による遺伝子の修飾、付加、置換は、疾患モデルまたは可能性のある遺伝子治療の開発における第一歩です。 遺伝子編集ツールが進化したことで、多様なメカニズムによって遺伝子制御の調節が可能になり、細胞編集の発展や、細胞の生物学的特性または生理機能の操作が促進されました。 それに伴い、治療開発に対する有効性および効力を示す指標を遺伝子発現の分析、生体エネルギーのプロファイリング、およびターゲット細胞ベースアッセイによって定義する必要性が生じています。アジレントの革新技術は、効果的な手法によって複雑なメカニズムをシンプルにし、お客様の細胞治療および遺伝子治療の開発を推進します。
細胞生存率を評価する単純なアッセイから自動マルチパラメータ 3D 細胞モデルまで、お客様の目標達成に役立つ最適な技術が見つかります。
遺伝子治療に必要となる成分の送達はウイルス法と非ウイルス法に分類されます。どちらの手法も、免疫応答を回避しながら目的とする組織または細胞を標的とします。 一般的なアプローチの例として、アデノ随伴ウイルスベクター（AAV）、レンチウイルスベクター、脂質ナノ粒子封入 mRNA が挙げられます。ウイルスデリバリーまたは IVT mRNA 製造のためのプラスミドベクターの生成中に DNA 断片のサイズをモニタリングすることで、完全性を確保できます。
遺伝子送達の形質導入および遺伝子導入効率を最適化すれば、細胞生存率を高め、タンパク質発現量を増加できます。 画像確認、定量イメージング、フローサイトメトリ、リアルタイム PCR など、アジレントにはアッセイの関連特性をモニタリングできる多様な革新技術と自動化ソリューションがあります。
結果および下流アプリケーションの信頼性を高めるには、細胞編集やゲノム編集の精度を確保することが非常に重要です。オフターゲット効果は医薬品の安全性に影響をおよぼす可能性があることから、包括的な評価が不可欠となります。アジレントでは、オフターゲット事象を検出する高度なターゲットエンリッチメントツールを提供しています。これらのツールがあれば、研究者は確信をもって編集を検証できます。
操作された細胞の特性解析では、生物学的目標を定め、測定可能な信号や結果によって効果を正しく評価できる最善のアプローチを決定します。一般に、細胞の作用機序や機能を理解するためには、細胞ベースの複数の手法によって複雑な生物系を評価しなければなりません。細胞ベースアッセイを用いた遺伝子発現の調査など、複数の生化学的、分子、または細胞アプローチによって作用機序を調べることで、堅牢なアッセイ開発に重要となるパラメータを明らかにできます。
培養中の細胞には、細胞の外観の目視検査が日常的に行われます。また、細胞増殖カイネティクス、細胞ヘルス、および形態をより詳細に調査することで、細胞モデルまたは操作された細胞について意味のある表現型評価を行えます。 バイオセンサー駆動型アッセイでは、細胞ヘルスおよび増殖の時間分解が可能です。同時に、フローサイトメトリまたはマルチモードリーダーでラベルフリーパラメータまたは蛍光マーカーを使用して追加パラメータを評価できます。
大規模並列レポーターアッセイ法（MPRA）は、遺伝子制御および遺伝的変異のハイスループット分析に不可欠です。 この手法では、数千から数百万もの調節 DNA 配列の作用を一度に追跡し、定量できます。遺伝子発現を制御する DNA 配列を発見するため、また非コード DNA領域や遺伝的変異の役割と、それによる遺伝子発現への影響を理解するために使用されます。
関連 Web ページ
-rreverse-trans(323x217).jpg){kind=spacer}
お問い合わせいただくか、または担当者からご連絡いたします。 アプリケーション、教育イベント、ウェビナー、製品など、分析の最適化に役立つ最新情報の配信をご希望の方は、必ずご登録ください。
