遺伝子治療は成長しつつある治療分野であり、遺伝子の組み換えや置換によって疾患を治療します。さまざまな疾患や悪性腫瘍を標的として核酸を細胞に送達するために、アデノ随伴ウイルスベクター（AAV）、mRNA、脂質ナノ粒子（LNP）などを用いたウイルス法または非ウイルス法が広く用いられています。アジレントが提供する分析ツール、細胞分析ソリューション、トランスレーショナル研究ソリューション、および分子生物学ソリューションの包括的なポートフォリオがあれば、高い安全性、一貫性、効能を備えた遺伝子治療薬を迅速に開発することができます。
ゲノム編集は、遺伝子治療に用いられている新たな治療法です。 適切に設計されたガイド配列を使用することでオフターゲット編集を最小限に抑えられますが、リスクを評価して低減するために、そのモニタリングが必要になります。潜在的なオフターゲットの CRISPR 編集部位は、計算による生化学および細胞ベースの手法によって特定できます。 ガイド配列とゲノム間の相同性領域の予測には、バイオインフォマティックツールが使用されます。 また、ヌクレアーゼ活性は、ゲノム DNA、オリゴプール、または細胞内で評価できます。 潜在的なオフターゲット編集について確立された候補部位のリストが蓄積されたら、これらの部位のディープシーケンシングによりリスクをモニタリングできます。
SureSelect パネルは、カスタムパネルを容易に設計できます。また、付属の分子バーコードで高感度を実現し、偽陽性を減らせます。
アジレント製品があれば、ヒト治療薬用の化学修飾ガイド RNA を確実に生成できます。アジレントでは、文書化、トレーサビリティ、品質基準など、厳格な cGMP 基準に従って堅牢性、拡張性、効率、および安全性の高い sgRNA を製造しています。
アジレントの CRISPR 分子は高純度が保証されています。フェーズに応じた厳格な品質システムには、cGMP 基準と Quality by Design アプローチが組み込まれています。また、質量分析に対応した高分離能の不純物測定メソッドを採用することで、高純度のガイドを実現しています。
AAV ウイルスベクターゲノムの組み込みと潜在的遺伝毒性の分析は、ショートリードまたはロングリード次世代シーケンシング（NGS）により評価できます。 アジレントでは、ショートリードおよびロングリード NGS 用の NGS ライブラリ調製の品質管理を目的とした自動電気泳動システムを提供しています。 また、Agilent SureSelect を使用すれば、AAV ベクターと隣接宿主ゲノムを濃縮し、挿入領域を特定できます。
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